在一项世界首创的临床试验中,三名婴儿在接受了干细胞治疗脊柱裂后出生。据悉,治疗包括在胎儿仍在子宫内发育时对其脊柱进行干细胞修补,一年后的早期结果显示,这样的做法是有前景的。
脊柱裂是一种出生缺陷--脊柱无法得到正常发育,而这可能导致下肢无力或瘫痪、认知问题及泌尿和肠道功能障碍。虽然没有治愈方法,但出生后的手术可以改善某些病例的症状。
现在,一项新临床试验则旨在更早地进行干预。由于脊柱裂的迹象可能在怀孕期间很早就出现,所以有时间在胎儿仍在发育时进行治疗,这可能会改善结果。这就是加州大学戴维斯分校健康中心进行的细胞疗法子宫内修复脊柱裂(CuRe)试验的目标。
参加试验的患者在怀孕中期接受手术,研究人员将含有间质干细胞的贴片小心地贴在子宫内的胎儿脊柱受影响区域。以前对患有脊柱裂的绵羊和狗的研究表明,该技术可以防止瘫痪并帮助这些年轻的动物在行走时没有明显的残疾。
到目前为止,在最终将参加CuRe试验的35名婴儿中,已有三名婴儿出生。第一个婴儿在2021年7月妊娠25.5周时接受了治疗并在9月出生。如果不进行治疗,预计该婴儿出生后会出现腿部瘫痪--然而医护人员在其出生后看到了其马上就会踢腿和扭动脚趾。
一年多以后,事情似乎仍然进展顺利,但该团队对匆忙下结论仍持谨慎态度。科学家们将监测这些婴儿直到他们六岁。另外,在30个月大时有一个特别的里程碑,在那个时候,研究人员会检查他们的行走和如厕训练情况。
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