一项正在进行的1/2期人体试验的初步结果表明，一种被称为OMO-103的新药能安全有效地抑制一种已知能驱动许多常见癌症生长的基因的功能。几十年来，科学家们已经知道一个特定的基因，称为MYC，在癌细胞的增殖中发挥着关键作用。该基因经常在各种不同的肿瘤中过度表达，因此它一直是新型癌症治疗的任何理想的假设目标。

但是，尽管进行了许多尝试，MYC已经赢得了“不可成药” 靶点的声誉。该基因产生无序的蛋白质，使其难以开发一般需要针对固定蛋白质结构的治疗性药物。

从事这项新临床试验的研究人员之一Elena Garralda解释说：“MYC是癌症中'最想要的'目标之一，因为它在驱动和维持许多常见的人类癌症方面发挥着关键作用，如乳腺癌、前列腺癌、肺癌和卵巢癌。到目前为止，还没有抑制MYC的药物被批准用于临床。”

OMO-103是一种微型蛋白质，旨在进入细胞，穿透细胞核，并抑制MYC基因的活性。这项正在进行的临床试验的第一阶段主要是为了确定OMO-103在人类受试者中的安全状况。

在一次欧洲医学会议上披露的初步结果尚未在同行评审的期刊上发表，报告了这种新药在22名人类患者身上的效果。试验参与者有各种不同的实体肿瘤，而且都是在之前的多种临床治疗中失败。

试验中没有发现这种实验性药物的严重不良反应。一名患者在接受最高剂量的测试后，出现了胰腺炎症，导致研究人员确定了该药物的最佳低剂量。

在药物治疗后，患者癌症的活组织检查显示MYC基因活性下降。虽然该试验的主要措施不是评估对疾病的影响，但研究人员确实报告了一些患者的肿瘤生长减缓。

Garralda说：“现在评估该药物的活性还为时过早，但我们看到一些病人的病情稳定了。值得注意的是，一名胰腺癌患者在研究中停留了6个多月，他的肿瘤缩小了8%，在血流中循环的肿瘤源性DNA也有所减少。患有唾液腺肿瘤的病人病情稳定，15个月后仍在研究中。”

华威大学的分子肿瘤学家Lawrence Young说，这些结果是成功针对癌症患者的MYC基因的令人兴奋的证据。Lawrence确实指出，癌症是一种非常复杂的疾病，因此这种治疗方法很可能与其他疗法结合使用，效果最佳。

“这些是非常令人兴奋的结果，但现在仍然是早期，”Lawrence说，他没有参与这项试验。“如果这种新的MYC靶向药物的后续试验成立，那么探索与其他化疗药物或一些刺激身体对癌症的免疫反应的新药物的组合，就会有新的、更有效的治疗前景。”