从确定一种潜在的治疗化合物到美国食品和药物管理局(FDA)批准一种新药是一个艰巨的旅程，它可能需要十多年的时间，耗资超10亿美元。纽约市立大学研究生中心的一个研究小组已经开发出一种新型的人工智能模型，它可以显著提高药物开发过程的准确性并减少时间和成本。

正如当地时间10月17日将发表在《Nature Machine Intelligence》上的一篇论文所描述的那样，这个名为CODE-AE的新模型可以筛选新型药物化合物，从而可以准确预测对人体的疗效。在测试中，它还能在理论上为超9000名患者确定能更好地治疗他们病情的个性化药物。科学家们预计该技术将大大加速药物发现和精准医疗。

准确而有力地预测病人对一种新化合物的特定反应对于发现安全和有效的治疗方法及为特定病人选择现有药物至关重要。然而直接在人体中进行药物的早期疗效测试是不道德和不可行的。细胞或组织模型经常被用来作为人体的替代物以评估药物分子的治疗效果。不幸的是，疾病模型中的药物效果往往跟人类患者的药物疗效和毒性不相关。这种知识差距是导致药物发现的高成本和低生产率的一个主要因素。

“我们的新机器学习模型可以解决从疾病模型到人类的转化挑战，”纽约市立大学研究生中心和亨特学院的计算机科学、生物学和生物化学教授、该论文的第一作者Lei Xie说道，“CODE-AE使用了生物学启发的设计并利用了机器学习方面的一些最新进展。如它的一个组件在深度伪造图像生成中使用了类似的技术。”

纽约市立大学研究生中心博士生、该论文的共同作者You Wu指出，新模型可以为拥有足够的病人数据来训练一个通用的机器学习模型的问题提供一个变通办法。“尽管已经开发了许多方法来利用细胞线屏幕预测临床反应，但由于数据的不协调和差异，它们的表现是不可靠的，”Wu说道，“CODE-AE可以提取被噪声和混杂因素掩盖的内在生物信号，这有效地缓解了数据差异问题。”

因此，跟最先进的方法相比，CODE-AE在纯粹从细胞线化合物筛选中预测患者特异性药物反应方面显著提高了准确性和稳健性。

据悉，该研究团队在推进该技术在药物发现中的应用方面的下一个挑战是开发一种方法，从而可以让CODE-AE可靠地预测新药在人体内的浓度和代谢效果。研究人员还指出，该人工智能模型有可能在经过一定的调整后来准确预测药物对人体的副作用。